"Mali Bohaterowie"

STOWARZYSZENIE DZIECI Z MIOPATIĄ MITOCHONDRIALNĄ POD POSTACIĄ ZESPOŁU LEIGHA

No public Twitter messages.

Facebook
RSS
  • MaliBohaterowie_Logo_Projekt_03 Witamy!

    Bardzo serdecznie witamy na oficjalnej stronie   STOWARZYSZENIA DZIECI Z MIOPATIA MITOCHONDRIALNA POD POSTACIĄ ZESPOŁU LEIGHA "MALI BOHATEROWIE" ! Zalążek organizacji, mającej wspierać rodziców dzieci cierpiących na bardzo rzadkie choroby powstał przed czterema laty, podczas pierwszego wielickiego spotkania poświęconego zespołowi Leigha - nieuleczalnej genetycznej chorobie. Przez kilka lat stowarzyszenie działało nieoficjalnie, teraz finalizowana ...

  • edison head Edison Pharmaceuticals ogłosił rozpoczęcie badania klinicznego w fazie 2B dla EPI-743 (USA)

    Edison Pharmaceuticals Announces Initiation of EPI-743 Phase 2B Leigh Syndrome Clinical Trial First subject enrolled in double-blind placebo-controlled trial MOUNTAIN VIEW, Calif., Nov. 13, 2012 /PRNewswire/ -- Edison Pharmaceuticals today announced the initiation of a phase 2B study entitled, "A Phase 2B Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Clinical Trial of EPI-743 in Children with ...

  • mitochondria2 EPI-743 odwraca postęp pediatrycznej choroby mitochondrialnej genetycznie określonej zespołem Leigha

    Genetycznie zdefiniowany zespół Leigha  jest rzadkim, śmiertelnym dziedziczonym zaburzenia neurodegeneracyjnym które dotyka głównie dzieci. Leczenie nie jest dostępne. EPI-743 jest nową małą cząsteczką w traktowaniu zespołu Leigha  i innych chorób mitochondrialnych dziedzicznych . W rodzinnych przypadków użycia oraz w protokole rozszerzonym FDA Access, dzieci z zespołem Leigha leczone  EPI-743 wykazał ...

  • a1714 “Gdy jesteśmy razem, jest nam łatwiej…”

       Gdy jesteśmy razem, jest nam łatwiej... - wielokrotnie podkreślali rodzice dzieci chorych na Miopatię Mitochondrialną, Zespół Leigha, którzy 31 sierpnia 2012 r. przyjechali do Wieliczki na czwarty już zjazd środowisk dzieci chorych na tę ultra rzadką, nieuleczalną chorobę. W Polsce na Zespół Leigha choruje ok. 11 osób w tym Ola ...

Witamy!

Bardzo serdecznie witamy na oficjalnej stronie   STOWARZYSZENIA DZIECI Z MIOPATIA MITOCHONDRIALNA POD POSTACIĄ ZESPOŁU LEIGHA „MALI BOHATEROWIE” ! Zalążek organizacji, mającej wspierać rodziców dzieci cierpiących na bardzo rzadkie choroby powstał przed czterema laty, podczas pierwszego wielickiego spotkania poświęconego zespołowi Leigha – nieuleczalnej genetycznej chorobie. Przez kilka lat stowarzyszenie działało nieoficjalnie, teraz finalizowana jest procedura jego rejestracji w KRS-ie. Niedawno odkryto w Stanach Zjednoczonych lek, który poprawia stan chorych na „Leigha”.  [ Read More ]

Edison Pharmaceuticals Announces Initiation of EPI-743 Phase 2B Leigh Syndrome Clinical Trial First subject enrolled in double-blind placebo-controlled trial MOUNTAIN VIEW, Calif., Nov. 13, 2012 /PRNewswire/ — Edison Pharmaceuticals today announced the initiation of a phase 2B study entitled, „A Phase 2B Randomized, Placebo-Controlled, Double-Blind Clinical Trial of EPI-743 in Children with Leigh Syndrome.” Four clinical trial sites have been selected in the United States: Lucile Packard Children’s Hospital, Stanford  [ Read More ]

Genetycznie zdefiniowany zespół Leigha  jest rzadkim, śmiertelnym dziedziczonym zaburzenia neurodegeneracyjnym które dotyka głównie dzieci. Leczenie nie jest dostępne. EPI-743 jest nową małą cząsteczką w traktowaniu zespołu Leigha  i innych chorób mitochondrialnych dziedzicznych . W rodzinnych przypadków użycia oraz w protokole rozszerzonym FDA Access, dzieci z zespołem Leigha leczone  EPI-743 wykazał obiektywne objawy poprawy neurologicznej oraz mięśni.  więcej

   Gdy jesteśmy razem, jest nam łatwiej… – wielokrotnie podkreślali rodzice dzieci chorych na Miopatię Mitochondrialną, Zespół Leigha, którzy 31 sierpnia 2012 r. przyjechali do Wieliczki na czwarty już zjazd środowisk dzieci chorych na tę ultra rzadką, nieuleczalną chorobę. W Polsce na Zespół Leigha choruje ok. 11 osób w tym Ola Kuc z Gminy Wieliczka. Jej mama – Jolanta Kuc jest inicjatorką zjazdu, jak również założycielką Stowarzyszenia “Mali Bohaterowie”, skupiającego  [ Read More ]

to rzadka i nieuleczalna choroba genetyczna, której pierwsze objawy najczęściej pojawiają się w wieku niemowlęcym i dzieciństwie. Zespół Leigha, czyli encelopatia martwicza to zaburzenie procesów oddychania komórkowego, które prowadzi do nieprawidłowości w zaopatrzeniu tkanek w energię. Choroba objawia się m.in. obniżonym napięciem mięśniowym, zaburzeniami równowagi lub koordynacji ruchów, zaburzeniami w oddychaniu, funkcjonowaniu nerek, kłopotami z widzeniem. Zjazd organizowany jest celem umożliwienia zarówno środowisku rodzin, jak również lekarzom opiekującym się na co  [ Read More ]

Większość rodziców dzieci z Zespołem Leigha było przekonanych, że nie ma leku na chorobę, która wyniszcza mały organizm i prowadzi do śmierci. W miniony weekend przyjechali do Wieliczki i tu od lekarzy z USA i Włoch dowiedzieli się, że amerykańska firma Edison wprowadza lek. Podaje go m.in. dwóm dziewczynkom z Polski: wieliczance 9-letniej Oli Kuc i 3-letniej Marii Teresie Jedynak z Krakowa. Obydwie na leczenie jeżdżą do watykańskiego szpitala Dzieciątka  [ Read More ]

Witamy!

Bardzo serdecznie witamy na oficjalnej stronie   STOWARZYSZENIA DZIECI Z MIOPATIA ...

Edison Pharmaceuticals ogłosił ro

Edison Pharmaceuticals Announces Initiation of EPI-743 Phase 2B Leigh Syndrome ...

EPI-743 odwraca postęp pediatryczn

Genetycznie zdefiniowany zespół Leigha  jest rzadkim, śmiertelnym dziedziczonym zaburzenia neurodegeneracyjnym ...

“Gdy jesteśmy razem, jest nam ł

   Gdy jesteśmy razem, jest nam łatwiej... - wielokrotnie podkreślali rodzice ...

Miopatia Mitochondrialna, Zespół

to rzadka i nieuleczalna choroba genetyczna, której pierwsze objawy najczęściej ...

Linki

  • Edison Pharmaceuticals Announces Initiation of EPI-743 Phase 2B Leigh Syndrome Clinical Trial
  • Edison Pharmaceuticals EPI-743 Clinical Trial Information
  • The United Mitochondrial Disease Foundation